1. ¿Qué es el uso compasivo?

Se entiende por uso compasivo la utilización, en pacientes aislados y al margen de un ensayo clínico, de productos en fase de investigación clínica o también la utilización de especialidades farmacéuticas para indicaciones de uso distintas de las autorizadas, cuando el médico, bajo su exclusiva responsabilidad, considera indispensable su utilización

2. Está regulado el uso compasivo?

Si y la regulación varía en cada país, en Francia, por ejemplo está completamente prohibido mientras que en otros países, como Italia, el único modo de utilizar un producto aún no aprobado en el país es mediante el uso compasivo puesto que no existe el supuesto de utilizarlo como “medicación” extranjera.

3. ¿Qué norma regula en España el uso compasivo?

La filosofía de la regulación del uso compasivo en España dirime de la Ley del Medicamento y está expresamente regulado por el artículo 23 del Real Decreto que establece los requisitos de ensayos clínicos con medicamentos.

4. ¿Qué trámites hay que seguir?

Según lo establecido en el Real Decreto para utilizar un medicamento bajo las condiciones de uso compasivo se requerirá el consentimiento informado por escrito del paciente o de su representante legal, un informe clínico en el que el médico justifique la necesidad de dicho tratamiento, la conformidad del Director del centro dónde se vaya a aplicar el tratamiento y la autorización de la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios para cada caso concreto.

5. ¿Puede denegarse la solicitud de uso compasivo?

Sí, por supuesto. Corresponde a la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad y Consumo autorizar o denegar cada caso en particular. La denegación vendrá siempre acompañada de un informe con los motivos. Pero, en general, se deniega un porcentaje muy bajo y suele ser por imposibilidad de suministro del tratamiento o porque no hay documentación clínica suficiente que avale la seguridad del fármaco para tal fin.

6. Las autorizaciones ¿requieren renovación o son para todo el tratamiento?, ¿son individuales o pueden utilizarse en casos idénticos, aunque no sea el mismo paciente?

La autorización de un medicamento como uso compasivo es válida para todo el tratamiento y para un paciente en concreto. Una autorización nunca es extrapolable a otros pacientes, aunque la situación sea la misma.

7. En España ¿puede solicitar directamente un paciente un medicamento bajo uso compasivo?

No de un modo directo. Aunque, inicialmente, sea el enfermo el que plantee al médico su interés por participar en un programa de uso compasivo, la norma dice claramente que es el médico el que, bajo su exclusiva responsabilidad, considera que determinado medicamento, aún no comercializado o comercializado para otras indicaciones, puede ser beneficioso para un enfermo concreto y que el modo de utilizarlo es solicitando autorización como uso compasivo.

 8. El uso compasivo ¿puede incluir cualquier patología?

En España no hay ninguna ley que detalle qué tipo de fármacos o patologías pueden beneficiarse de uso compasivo. Es obvio que lo esencial es que se trate de un producto que, con muchas probabilidades, cubra una indicación o patología que no tenga un tratatamiento eficaz con los fármacos disponibles en el mercado farmacéutico o, aunque existan, no tengan dicha indicación.

Como es lógico la patología no debe de ser banal, sino tener la entidad suficiente como para justificar el posible riesgo que se corre con productos que aún no han finalizado sus ensayos clínicos o, en el caso de solicitarse para otras indicaciones que no sean las iniciales, carecen de estudios que puedan avalar su eficacia.

9. ¿Quién decide que determinado fármaco puede ser utilizado mediante uso compasivo?

No hay un organismo ni una entidad que adopte como tal una decisión de esas características. Las autoridades sanitarias de cada país tienen regulado esta vía de utilización de medicamentos. La compañía farmacéutica comunica a las Autoridades Sanitarias la disponibilidad de éste producto para uso compasivo, “aunque toda autorización requiere la aprobación de los responsables sanitarios según las normas vigentes en cada país.

10. ¿Qué beneficio obtiene una compañía del uso compasivo?

El único interés de la industria es el beneficio del paciente para agilizar, en condiciones especiales, el acceso a un fármaco que, en principio, ha mostrado resultados prometedores para el tratamiento de patologías sin solución.

11. ¿Qué lleva a una compañía farmacéutica a establecer un programa de uso compasivo?

El uso compasivo es una necesidad. Los médicos suelen recurrir a este medio cuando no queda otra opción. En cuanto a las compañías farmacéuticas suelen tomar este tipo de iniciativas, cuando están convencidas de que disponen avance significativo que puede aportar mucho a pacientes en situaciones médicas extremas como el cáncer o el SIDA y consideran importante poner determinadas novedades terapéuticas a disposición de los pacientes que por su gravedad, no pueden esperar a que concluyan todos los ensayos clínicos o a que el fármaco sea aprobado.

12. Puede una compañía farmacéutica ofrecer la disponibilidad de determinado fármaco para ser utilizado en programas masivos de uso compasivo

Por supuesto, forma parte de la política de cada compañía. En general, esta práctica no es extraña cuando se trata de fármacos destinados a graves patologías donde el tiempo de supervivencia o la calidad de vida del paciente es esencial.

13. ¿Cualquier compañía farmacéutiCa puede ofrecer su disponibilidad para participar en programas de uso compasivo?

En principio si siempre que el fármaco suponga una verdadera aportación terapéutica porque no exista ningún otro de similares características ni efectos disponible.

14. En Europa, ¿la solicitud hay que hacerla país por país o puede hacerse un procedimiento único a través de la EMEA?

Es individual, la autorización corresponde a los responsables sanitarios de cada país y sigue la norma del mismo. Hoy por hoy, la EMEA no tiene ninguna competencia sobre los programas de uso compasivo aunque continuamente se habla de la necesidad de introducir un programa de uso compasivo en el ámbito europeo como un elemento esencial del proceso continuo de superar las desigualdades de acceso dentro de la UE, no hay nada decidido al respecto.

15. ¿Qué requisitos tiene que cumplir una compañía para poner en marcha un programa de uso compasivo?

No existe un protocolo establecido y estandarizadot sobre exigencias de este tipo lo que sí es común es que sea el laboratorio quién fije los requisitos y el tipo de pacientes que son susceptibles de beneficiarse del fármaco a partir de los resultados de los estudios.

16. Si una compañía decide poner en marcha un programa de uso compasivo. ¿Tiene que esperar un tiempo?. ¿Es automática?. ¿Es igual para todos los países o varía?

Es automática. Una vez que la compañía ha tomado la decisión, comunica a las Autoridades Sanitarias la intención de poner en marcha un programa de uso compasivo con determinado fármaco.

17. ¿Cuándo finaliza el programa de uso compasivo?

De modo general, cuando el fármaco recibe la autorización de comercialización en otro país.

18. ¿Hay un mínimo y un máximo de tiempo para mantenerse en un programa de uso compasivo?

No, el paciente que recibe autorización recibe el fármaco hasta que sus condiciones terapéuticas o supervivencia lo permiten.

19. ¿Existe alguna limitación en el número de pacientes?

No, el parámetro de exclusión no suele ser númerico sino de cumplimiento de condiciones.

20. ¿Cuál es el país que más programas de uso compasivo acepta?, ¿en qué situación se encuentra España?

Suele estar ligado a lo que legisle cada país sobre el mismo. En Europa puede que sea Italia ya que no existe más que el uso compasivo para acceder a fármacos que no han sido aún autorizados en el país.

21. ¿Hay muchas solicitudes en España para uso compasivo?, ¿Para qué patologías? ¿Cuál es la más frecuente?

Se estima que en los últimos meses, las solicitudes han crecido entre un 40 y un 50%. De estas entre el 30 y el 40% corresponden a terapias oncológicas, como el caso de Iressa, de AstraZéneca, que está siendo utilizado para atender los casos de cáncer de pulmón no microcítico avanzado que han progresado a una o varias líneas de tratamiento previo.

22. ¿Quién asume los costes del programa?, ¿las autoridades sanitarias, la compañía farmacéutica?

La compañía porque el suministro de todo el tratamiento no tiene coste alguno ni para el paciente, ni para el centro, ni para las autoridades sanitarias. Es completamente gratuito porque los costes los asume la compañía.

23. ¿Qué aporta el uso compasivo a la investigación?

Cuantitativamente nada, puesto que los medicamentos en uso compasivo siguen sus procesos de ensayos clínicos habituales que un fármaco pase a uso compasivo cuando haya superado la Fase I, por ejemplo, no significa que los ensayos se paren o que se utilicen esos datos para los mismos.

Cualitativamente mucho, ya que gracias a estos programas muchos pacientes pueden beneficiarse muy rápido de parámetros que en determinados casos, como ocurre con los pacientes oncológicos o con Virus de Inmunodeficiencia Adquirida, son tan importantes o más que los beneficios clínicos, como un mejor índice de supervivencia o una mayor calidad de vida.

24. Los datos obtenidos por uso compasivo a quién pertenecen ¿al médico que lo ha solicitado, a la compañía a la que pertenece el fármaco?

Los datos obtenidos pueden ser utilizados por los médicos en sus trabajos, comunicaciones y ponencias. En España, la norma dice que el médico responsable comunicará a la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios los resultados del tratamiento, así como los acontecimientos adversos que puedan ser debidos al mismo, sin perjuicio de la comunicación de reacciones adversas a las Comunidades Autónomas.

25. ¿Qué ocurre si un médico solicita uso compasivo de un medicamento para otra indicación diferente a la documentada?

El uso compasivo también incluye el tratamiento con un medicamento que se pretenda utilizar para una indicación diferente a las aprobadas, siempre y cuando el médico, bajo su exclusiva responsabilidad, considere indispensable su utilización. Los trámites son los mismos: cursar petición al Ministerio de Sanidad y Consumo, adjuntando una documentación precisa y detallada.